Negli Stati Uniti viene realizzato il primo intervento di editing genico in vivo, quindi non in coltura cellulare in laboratorio ma direttamente su un paziente, affetto dalla sindrome di Hunter. La terapia, testata dalla californiana Sangamo Therapeutics, vede l’impiego di un vettore virale che, iniettato nell’organismo, interviene con la tecnica di editing Crispr tagliando il genoma nella parte che contiene il gene malfunzionante e sostituendolo con la sequenza corretta. I timori in questo caso riguardano possibili effetti collaterali laddove l’operazione di taglia-e-incolla operata dalle forbici molecolari finisse per interessare per errore altre aree del genoma, ma al mo-mento non risultano problemi nel paziente.
